基因治疗：推动21世纪的医学革命

10月24日—26日，主题为《基因治疗研究与开发的战略》的第149次香山科学会议在北京香山饭店召开，40余位专家参加了这次由“香山科学会议”与“东方科技论坛”联合举办的学术研讨会，本次会议的执行主席是上海市肿瘤研究所顾健人院士、中国医学科学院卢圣栋教授、医科院基础研究所刘德培院士、第二军医大学曹雪涛教授。研讨主题包括国际上基因治疗的现状和前景，我国开展基因治疗十年来的情况，国内外在各类疾病方面应用基因治疗的研究进展，包括单基因遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、神经性疾病、艾滋病等；同时还对基因治疗的产业化、基因治疗及相关产品的质量控制、基因治疗的伦理问题等进行的探讨。

    基因治疗既不是“灵丹妙药”也不是“危险武器”

    此次会议的召开正值国内外媒体对基因治疗的利弊争论不休之时。去年9月份，美国发生了一例因基因治疗死亡的事件，（详情见本报10月24日二版的刘德培院士的文章《基因治疗：几多磨难几多希望》），国内外各类媒体大肆报道，基因治疗一下子从解决一切疑难病的“灵丹妙药”变得毫无安全性可言，公众也对基因治疗失去了信心。与会专家一致认为，基因治疗就目前的发展状况看，既不是治疗疑难病症的“救世神医”，也不是什么“危险武器”，客观地讲，它应该是一种日臻完善的新医疗方法，尤其对于一些目前尚不能治愈的疑难病症，例如，单基因遗传病、恶性肿瘤的术后复发和转移、心血管病等，基因治疗提供了一个全新的治疗思路。同时，与其他传统的治疗方法配合使用，将为人类攻克“不治之症”、疾病的预防做出重大贡献。

    基因治疗是指将外源基因或核酸导入人体防治疾病的技术。人类首例基因治疗临床试验方案是1989年在美国被批准实施的，接受实验的是一名恶性黑色素瘤患者。据统计，截至1998年底，世界范围内已有373个临床方案被实施，3134人接受了基因转移试验。其中肿瘤方案234个，受试者2134人，其余为单基因遗传病、感染性疾病、心血管疾病、风湿病等。已有93个方案864人进入或即将进入Ⅱ期临床试验，两个方案251人进入Ⅲ期临床试验。在全部临床试验方案中，所应用的基因多达10余个不同类别97种基因。而且，正越来越多地采用肌肉、皮下、皮内或静脉注射、滴鼻等体内途径，到目前为止，多数试验研究表明，基因治疗是安全的、有效的和易于操作的。作为一种全新的医学生物学概念和治疗手段，基因治疗正逐步走向临床，并将推动21世纪医学的革命性变革。

    我国基因治疗研究成果丰硕

    1991年我国上海就进行了血友病B基因治疗临床试验，是仅次于美国较早开展基因治疗基础研究的少数国家之一，复旦大学遗传所从1987年就开展了血友病B的基因治疗研究，目前这项研究从整体上居世界先进水平。多年来，在国家“863”计划资助下，我国在遗传病、肿瘤、神经系统疾病以及细胞因子基因治疗等方面做了大量工作，并取得一定成绩，目前，已基本形成了京沪两大研究基地：在北京，侯云德教授领导的预防医科院病毒所主要进行病毒载体研究工作；医科院、军事医科院等主要从事肿瘤基因治疗研究；北京大学医学院着重于心血管疾病基因治疗的探讨。在上海肿瘤所顾健人教授主持的恶性脑胶质瘤基因治疗研究已为12个病人进行了临床试验；复旦大学遗传所、上海二军医大、二医大、中科院生化所等都做了大量工作。两地均已自成体系，形成了一整套从基因克隆、载体构件、表达调控以及安全性试验到临床基地在内的基因治疗研究系统。在某些重点领域，如某些载体系统，我国已获得了具有自主知识产权的成果；有些研究方面甚至优于国外或与国外相当。

    然而，与迅速发展的国际基因治疗市场相比，我国发展还稍显逊色，基础研究资金投入有限，仅为国外的1／500，且大多在重复国外同类实验，缺乏自己的特色与创新性。质量控制与生产技术也与国外存在较大差距。同时，由于宣传力度不够，商业性投入严重不足，这导致了我国在基因治疗研究方面起步虽早，但发展缓慢。

    不失时机地加大基因治疗的研究力度

    虽然，现在出现一些对基因治疗的不同声音，媒体和公众的态度也忽冷忽热，但这同许多新技术、新方法的产生一样，都会经历一个从狂热推崇到盲目悲观，再到正常运作的过程。经过从去年下半年的“悲观失望”，目前国际上对基因治疗已经回复到客观看待的状态。尤其值得一提的是，虽然媒体和公众的态度飘忽不定，但各国政府和企业界对此的投入一直有增无减。目前，基因治疗正处在一个面临重大突破的关键时刻，谁也不愿错过这个时机。

    面对这种局面，专家指出，国际竞争时不我待，我们应该重新认识基因治疗及其研究，尤其要重视基因治疗的巨大市场前景。比如，血友病B的治疗消费仅在美国就高达每年2．8亿美元，而心血管病、糖尿病、恶性肿瘤的治疗费用就更可观。国家应在加大对基因治疗基础研究投入的同时，大力鼓励商业性投资与开发，使基础研究和临床研究走向市场。

    专家认为，对于有限的国家资金，应重点投入，合理利用。尽可能地应用功能基因组学的研究成果，结合我国的多发病、特有病研究，争取在靶向性和高效表达的基因导入技术、非病毒载体、基因定点纠错技术、1—2种疾病的基因治疗研究策略方面有所突破。另外，基因治疗是一个大的课题，涉及到包括病毒学、遗传学、分子及细胞生物学等学科。加强各学科、国内外的交流与合作、优势互补将会取得更好的效果。

    当然，对于一个涉及到千万人身体健康的医学研究，安全性是不能回避的问题，我国从开始这项研究以来，一直非常重视基因治疗的质量控制研究。从目前国家药品监督管理局批准的临床研究情况看，尚未发生任何问题。不过专家依然呼吁要加强对于基因治疗的安全性和伦理学的研究。

    与会专家一致认为，尽管可能出现各种各样的问题，随着研究的进一步深入、技术的更新和发展，基因治疗在即将来临的21世纪初期，成为一种安全、有效的临床治疗策略而为人们所接受。

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